智通财经APP得悉，3月19日，我国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，武田申报的注射用阿帕达酶α(Adzynma)拟归入优先审评，适用于儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者的按需或预防酶代替治疗(ERT)。揭露材料显现，这是武田研制的酶代替疗法apadamtase alfa，现已于2023年11月获美国FDA同意，为首款获FDA所同意用来治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)成人和儿童患者的酶代替疗法。

　　cTTP是一种稀有的缓慢凝血疾病，发病原因是因为ADAMTS13酶的缺失，导致血管性血友病因子(VWF)多聚体在血液中堆集。

　　阿帕达酶α(TAK-755)是一款重组ADAMTS13蛋白，能够代替缺失或功用异常的ADAMTS13酶。经过弥补ADAMTS13酶功用，该产品能有用改进cTTP的急、缓慢症状，以及其他由ADAMTS13缺点引起的合并症，然后改进cTTP患者的生活品质和寿数。

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